由AI帮助生成和设计分子
6月3日，英矽智能的在研药Rentosertib(ISM001-055)的IIa期临床研究结果被刊登于全球顶尖学术期刊《自然·医学》(Nature Medicine)。
论文主要展示了一项名为GENESIS-IPF IIa期研究(NCT05938920)的结果，这是针对Rentosertib的一项双盲、安慰剂对照临床试验。IIa期数据初步验证了该药物分子的安全性和有效性。
记者了解到，Rentosertib是一种潜在全球首创用于治疗特发性肺纤维化的候选药物，其靶点识别和分子设计均由生成式AI平台Pharma.AI驱动。
“这个药物有一个最大的特点，它是在AI技术的驱动下研发的。”徐作军接受记者采访时解释称。
他表示，该药物不是按照传统的从发病机制出发，从基础研究中查论文、找线索，而是采用了AI对数据进行分析对比找到线索，然后用AI来帮助生成和设计分子。
“当然，AI平台中也综合学习收集了很多前期各种各样的疾病假说、基础研究、各种通路的研究，才得出结果。与普通研究相比，AI探索的可能性更广泛。”
不过专家认为，Rentosertib后续仍需要更大规模的验证。徐作军认为，虽然当前结果令人鼓舞，但样本量较小，还需要在更广泛的人群中开展进一步的评估，比如后续的III期临床试验。
AI会否完全替代传统研发？
AI产业迎来爆发式发展，在生物医药研发领域，AI有哪些显著优势？又会否替代传统研发模式？
徐作军告诉记者，通过AI技术来发现和设计药物优势体现在两方面，一是它的效率提升、成本更经济，二是AI可以考虑得更多。
“比如原来我们从通路出发来研究新药《快乐彩票是正规的吗》，可能就聚焦在这条通路上，而现在通过AI来发现，可能这个药物或者靶点，可以影响到好几条信号通路，多管齐下地治疗疾病。”
不过在徐作军看来，如今的AI技术和能力，是在许多基础研究数据的训练下养成的，不是凭空出现，前期费时、费钱的这些研究，都成为如今AI能力成长的基础。所以AI能力和基础研究应该是相辅相成的。从单纯的药物发现和设计来讲，AI的确是更省时、省力、省钱的一个方式，但是前期的基础研究也是必需的，否则就成为了“空中楼阁”。
当然，AI赋能医药领域创新已是大势所趋。
据Research And Markets早前发布的数据，2022年全球AI制药市场规模达到10.4亿美元，预计2026年市场规模将近30亿美元，年平均复合增长率达到30%。因此，AI制药赛道正成为全球资本竞逐的新高地。
在国内，2024年11月，《卫生健康行业人工智能应用场景参考指引》发布，明确了84个细分领域的基本概念和应用场景，为“人工智能+医疗健康”提供规范化的发展路径。
2025年4月，工信部、商务部、国家卫生健康委等七部门印发的《医药工业数智化转型实施方案(2025—2030年)》则明确提出到2030年，规模以上医药工业企业基本实现数智化转型全覆盖。
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本报记者 欧阳奋强 【编辑:沈富雄 】
